تحقیق تازه در درمان آزمایشی بیماری هانتیگتون

فرستنده حسین شامی 96/9/21
درمانی تازه ممکن است پیشرفت هانتینگتون را متوقف کند. برای اولین بار نقصی که باعث بیماری هانتینگتون می شود در بیماران اصلاح شده است.

این کار تحقیقاتی در دانشگاه یو سی ال انجام شده و سرپرستی آن را پروفسور سارا تبریزی بر عهده داشته است.

در این روش جدید یک داروی آزمایشی در داخل نخاع تزریق می‌شود که میزان نوعی پروتئین سمی را در مغز کاهش می‌دهد. این پروئتین عامل بیماری هانتینگتون شناخته می‌شود.

گروه تحقیقاتی که این کارآزمایی را انجام داده امیدوار است که درمانی برای این بیماری بالقوه مرگبار یافته باشد.

متخصصان می گویند که این بزرگترین موفقیت در مقابله با بیماری‌های تخریب‌گر اعصاب (Neurodegenerative) در نیم قرن اخیر است.

هانتینگتون یکی از وخیم‌ترین بیماری‌های تخریب‌گر اعصاب است و برخی بیماران آن را شبیه ابتلای همزمان به پارکینسون، آلزایمر و بیماری‌ نورون‌ حرکتی توصیف کرده‌اند.

پیتر آلن ۵۱ ساله که بیماری‌اش در مراحل اولیه بوده و این درمان جدید رویش انجام شده می‌گوید: “عاقبت بیماری وضعیت نباتی است که وحشتناک است. این بیماری ارثی است و مادر، دایی و مادربزرگ پیتر هم از این بیماری درگذشته‌اند.

آزمایش‌ها نشان می دهند که خواهر و برادر پیتر هم به این بیماری دچار خواهند شد. پیتر و خواهر و برادرش در مجموع هشت فرزند جوان دارند و احتمال ابتلا آنها به این بیماری پنجاه درصد است.

در بیماری هانتینگتون مرگ غیر قابل مهار سلول‌های مغز سبب می شود وضعیت بیمار از نظر حرکت، رفتار، حافظه و توان فکر کردن مرتبا رو به وخامت برود.

پیتر می‌گوید “زندگی با بیماری تخریب‌گر سیستم عصبی دشوار است چون می‌دانید که هر روز از روز قبل بدتر خواهد بود.”

هانتینگتون اغلب بیماران را در پربارترین سالهای عمرشان گرفتار می‌کند، در دهه سی و چهل زندگی. معمولا ده تا بیست سال بعد از بروز اولین علائم فرد جان خود را از دست می‌دهد.

این بیماری بعلت اشکالی در بخشی از دی‌ان‌ای ایجاد می شود که به آن ژن هانتینگتین می گویند. این ژن مسئول تولید پروتئینی است به نام هانتینگتین که برای مغز ضروری است. اما نقص ژنتیکی باعث معیوب شدن پروتئین و پروتئین معیوب باعث تخریب سلولهای مغز می‌شود.

درمانی جدید که اکنون آزمایش شده، این ژن معیوب را خاموش می‌کند. برای اینکه بفمیم این کار چگونه انجام می شود، سلول را مثل یک کارخانه در نظر بگیرید. این کارخانه یک دفتر مرکزی دارد که تمام تصمیم ها در آن گرفته می‌شود. بعد از اینکه تصمیم در این دفتر مرکزی گرفته شد، یک نفر باید این دستور را از دفتر مرکزی بیرون ببرد و به بخشی در کارخانه منتقل کند که کار تولید در آن انجام می‌شود. در این مثال دفتر مرکزی هسته سلول است که تمام دستورها (دی‌ان‌ای) در آنجا قرار دارد و پیامرسان هم آر‌آن‌ای پیام‌رسان نام دارد. آر‌ان‌ای پیامرسان برای مثال دستور تولید پروتئین را از هسته بیرون می‌برد و آن را به محل تولید پروتئین در سلول (ریبوزوم) ابلاغ می‌کند.

در بیماری‌هانتینگتون ژن معیوبی وجود دارد که دستور تولید پروتئینی معیوب را می‌دهد. در روشی که در دانشگاه یوسی‌ال بکار گرفته شده برای متوقف کردن تولید این پروتئین، آر‌ان‌ای پیامرسان هدف قرار می‌گیرد. برای این منظور با استفاده از مهندسی ژنتیک، یک رمز ژنتیکی تولید می‌کنند که تصویر آینه‌ای آر‌ان‌ای پیامرسان است و آنتیسنس الیگونوکلئوتید نام دارد. این ماده به آر‌ان‌ای پیامرسان متصل می‌شود و آن را از کار می‌اندازد. در این کارآزمایی، این دارو در داخل مایع مغزی نخاعی ۴۶ بیمار تزریق شد. مایع مغزی-نخاعی مایعی بی‌رنگ و شفاف است که در داخل مغز و نخاع جریان دارد و آنها را احاطه می‌کند. پزشکان نمی‌دانستند که این کار چه نتیجه‌ای خواهد داشت و نگران بودند که این تزریق باعث بیماری خطرناک مننژیت شود. اما اولین آزمایش دارو در انسان نشان داد که دارو خطرناک نیست و بیماران بخوبی آن را تحمل می کنند و دارو به نحوی حیاتی پروتئین هانتینگتین معیوب را در مغز کاهش می‌دهد.

پروفسور سارا تبریزی سرپرست این کار تحقیقاتی و مدیر مرکز بیماری هانتینگتون دانشگاه یوسی‌ال به بی‌بی‌سی گفت: “من بیماران زیادی را در کلینیک در بیست سال گذشته دیده‌ام و بیماران زیادی را دیده‌ام که در این مدت مرده‌اند.”

“برای اولین بار ما این امکان و این امید را داریم که درمان بتواند بیماری هانتینگتون را کند یا متوقف کند.”

پزشکان هنوز این دارو را معادل درمان هانتینگتون نمی‌دانند. آنها باید اطلاعات بسیار مهمی را در دراز مدت جمع‌آوری کنند که نشان دهد آیا کاهش پروتئین هانتینگتین واقعا روند بیماری را در انسان تغییر می‌دهد یا نه. آزمایش دارو در حیوانات نشان داده که این دارو روند بیماری را تغییر می‌دهد و برخی از قابلیت‌های حرکتی برمی‌گردد.

پروفسور جان هاردی، که بخاطر تحقیقاتش در آلزایمر برنده جایزه شده به بی‌بی‌سی گفت: “من واقعا فکر می‌کنم این بالقوه بزرگترین تحول در بیماری‌های تخریب‌گر سیستم عصبی در پنجاه سال گذشته است.”

“این اغراق آمیز به نظر می‌رسد و شاید سال آینده از این حرف خودم شرمنده شده باشم اما این احساس من در این لحظه است.”

دانشمندانی که این پروژه تحقیقاتی را انجام داده‌اند می گویند ممکن است رویکرد مشابهی را در دیگر بیماری‌های تخریب‌گر سیستم عصبی بکار گرفت که مثل هانتینگتون بعلت تجمع پروتئین مضر در مغز ایجاد می شود، مثل سینوکلئین، آمیلوئید و تائو، پروتئین‌هایی که در پارکینسون و آلزایمر و دمانس نقش دارند.

نتیجه تحقیق اخیر باعث شده برنامه‌ریزی برای بررسی تأثیر ساکت کردن ژن به منظور کاهش میزان پروتئین تائو آغاز شود.

پروفسور جوانا مالوچی -که اولین ماده شیمیایی را کشف کرده که از مرگ بافت مغزی در یک بیماری تخریب‌گر سیستم عصبی جلوگیری می‌کند- می گوید این قدمی بسیار بزرگ برای بیماران است و اکنون جای خوش بینی واقعی وجود دارد.

البته پروفسور مالوچی که یکی از مدیران انستیتو تحقیقات دمانس بریتانیا در دانشگاه کمبریج است، فکر می‌کند ساکت کردن ژن برای درمان دیگر بیماری‌های تخریب‌گر سیستم عصبی هنوز قدمی بی‌اندازه بزرگ است.

او گفت: “موضوع در باره این بیماری‌ها به اندازه هانتینگتون روشن نیست، بسیار پیچیده‌تر است و در باره آنها کمتر هم می‌دانیم.”

“اما این اصل که هر ژنی را که بر پیشرفت و احتمال ابتلا به بیماری اثر می‌گذارد می‌توان به این شیوه اصلاح کرد بسیار هیجان انگیز است و باعث اعتماد به نفس و شتاب گرفتن این راه برای درمان‌های آینده می‌شود.”

این نوشته در دسته‌بندی نشده ارسال و برچسب شده است. افزودن پیوند یکتا به علاقه‌مندی‌ها.

2 Responses to تحقیق تازه در درمان آزمایشی بیماری هانتیگتون

  1. جعفر می‌گوید:

    سلام اقای دکتر.من 31 سالمه و یک فرزند 6 ساله هم دارم.الان بیشتر از ده ساله که افسرده ام.اولین بار بیشتر از ده سال قبل بود که رفتم دکتر و خوب هم شدم ولی متاسفانه بعد از چندسال افسردگیم برگشت و الان بعد از گذشت سالها از درمانم هنوز هم که هنوزه هیچ درمانی ندیدم.میشه بفرمایید چرا درمان نمیشم و اینکه ایا مدیتیشن میتونه برام مفید باشه یا نه.ممنون از لطفتون

    • دکتر سیفی می‌گوید:

      در جوار درمان داروئی اصلاح رویکر و روان درمانی شناختی برای معالجه افسردگی مزمن ضرورت دارد یوگا و مدیتیشن هم موثر است.

پاسخ دادن به دکتر سیفی لغو پاسخ

نشانی ایمیل شما منتشر نخواهد شد. بخش‌های موردنیاز علامت‌گذاری شده‌اند *


× هشت = 64

شما می‌توانید از این دستورات HTML استفاده کنید: <a href="" title=""> <abbr title=""> <acronym title=""> <b> <blockquote cite=""> <cite> <code> <del datetime=""> <em> <i> <q cite=""> <strike> <strong>